La tecnología CRISPR-Cas9 ha transformado la biología de forma tan radical como lo hizo el microscopio en el siglo XVII. Permite cortar y pegar segmentos de ADN con precisión, abriendo posibilidades sin precedentes para el tratamiento de enfermedades genéticas, la mejora de cultivos e incluso la lucha contra los virus.
CRISPR se descubrió originalmente como parte del sistema inmunitario bacteriano, protegiéndolos de los virus. Las científicas Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier adaptaron este sistema para que funcionara en células animales y vegetales, por lo que recibieron el Premio Nobel de Química de 2020.
CRISPR ya se está utilizando en ensayos clínicos. Por ejemplo, la terapia exa-cel ha curado con éxito a pacientes con anemia falciforme y beta talasemia, trastornos sanguíneos hereditarios graves. Las células del paciente se editan fuera del cuerpo y luego se reintroducen.
Las perspectivas son enormes: posibles tratamientos para la fibrosis quística, la hemofilia, la distrofia muscular de Duchenne e incluso algunas formas de ceguera. En 2023, se aprobó en Estados Unidos la primera terapia basada en CRISPR para la polineuropatía amiloide hereditaria por transtiretina.
Sin embargo, la edición del genoma de células germinales (embriones) sigue siendo éticamente controvertida. El escándalo en torno al científico chino He Jiankui, quien creó los primeros bebés genéticamente modificados en 2018, puso de manifiesto los riesgos de la implementación prematura de esta tecnología.
En agricultura, CRISPR crea cultivos resistentes a la sequía, las enfermedades y las plagas sin introducir ADN extraño, a diferencia de los OMG tradicionales. Estas plantas podrían desempeñar un papel fundamental para garantizar la seguridad alimentaria frente al cambio climático.
